(辉瑞基因治疗DMD的一期试验结果.PPMD大会截屏照)
而第二个治疗血友病的基因治疗，Giroctocogenefitelparvovec是与Sangamo公司合作，去年12月，第一第二阶段的临床试验的延展研究结果公布.目前接受高剂量（3x10的13次方vg/kg）的5名患者在后继观察一年以上，目前表现出持续的八因子（FVIII）的活性水平，通过染色分析发现，组中位数的活性水平为56.9%，从9周到52周的组几何平均活性为70.4%。这个基因治疗严重的甲型血友病。基因疗法的延展研究,是在计划的1年或半年的临床试验结束后,继续观察患者的临床效果,目的是观察基因治疗的中长期效果.因为基因治疗是一次性治疗,因此疗效是否能持续至关重要.新冠病*疫苗辉瑞还和德国生物药企BionTech合作，新冠病*疫苗在美国和欧盟多国获批。年1月，辉瑞和BioNTech宣布与疫苗国际采购机构COVAX签订最多万剂的提前采购协议，将于年交付。COVAX是一项全球行动，旨在确保所有国家，无论收入水平如何，都能公平获得COVID-19疫苗。COVAX包括一个市场承诺（AMC）财务机制，旨在确保92个低收入和中低收入国家能够与高收入国家同时获得COVID-19疫苗。对于这92国家/地区，辉瑞和BioNTech将以非营利价格向COVAX提供疫苗。疫苗的供应须经COVAX设施结构下的其他协议的谈判和执行。公司新闻稿: