图片来源：RF
血友病是一种罕见的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。由于患者体内缺乏凝血因子，轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学，不能尽情玩耍，并且需要不停输注凝血因子……而这一切有望被改变。就在不久前结束的世界血友病联盟（WFH）虚拟峰会上，多家生物技术和医药公司公布了创新血友病疗法的最新试验结果。这些创新疗法，有望减少血友病患者对凝血因子注射的依赖性，甚至可能通过一次治疗，消除他们对凝血因子疗法的需求。从有效疗法的出现到治愈曙光的诞生，层见叠出的突破性疗法，如何改变了血友病患者的生存状况？今天，药明康德内容团队就将与您一同回顾。
重男轻女的“皇室病”
从历史上看，血友病并非是一个研究早、影响大的疾病，短短半个多世纪的探索，却让它成为了人类史上有望治愈的罕见病之一。提起血友病，人们讨论最多的就是这一神秘“血魔”和欧洲皇室的羁绊。作为血友病基因的携带者，维多利亚女王将疾病传给了后代，皇室间的通婚又让血友病传播到更多国家。在欧洲，血友病不仅间接造成了俄国革命，还成为之后一个多世纪潜伏在西班牙、德国、英国等多国皇室血脉中的炸弹。因此，民间也将血友病称为“皇室病”。▲维多利亚女王的血友病家庭成员（图片来源：Shakko[CCBY-SA(