最先進的醫療方式
基因治疗（genetherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
基因治疗遗传病的基因治疗(GeneTherapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺陷而根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。
基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病*载体是目前基因治疗最为常用的病*载体之一。
基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。
基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
策略
1基因矫正：纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。
2基因置换：指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。
3基因增补：把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去
4基因失活：将特定的反义核酸（反义RNA、反义DNA)和核酶导入细胞，在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达，而实现治疗的目的。
5自杀基因：在某些病*或细菌中的某基因可产生一种酶，它可将原无细胞*或低*药物前体转化为细胞*物质，将细胞本身杀死，此种基因称为“自杀基因”。
治疗方法
1免疫治疗：免疫基因治疗是把产生抗病*或肿瘤免疫力的对应与抗原决定族基因导入机体细胞，以达到治疗目的。如细胞因子(cytokine)基因的导入和表达等。
2耐药治疗：耐药基因治疗是在肿瘤治疗时，为提高机体耐受化疗药物的能力，把产生抗药物*性的基因导入人体细胞，以使机体耐受更大剂量的化疗。如向骨髓干细胞导入多药抗性基因中的mdr-1。
基因治疗最新进展状况
近日，华盛顿州立大学的研究人员发现了一种可减缓基因治疗中不常见但危险的癌症细胞的发展的方法。药物学副教授GrantTrobridge改变了病*携带有益基因到其靶细胞的方式。修改后的病*载体可以降低癌症的风险，并可用于许多血液疾病。
Trobridge和他的研究团队将其研究成果发表于自然出版集团下的在线开放期刊ScientificReports上。该团队正在将他们的研究发现转化为干细胞基因治疗，以瞄准新生儿的致命性免疫缺陷，称为SCID-X1。
基因治疗具有通过用修复基因替换缺陷基因来治疗遗传疾病的潜力。它已经在临床试验中显示出希望，但也由于传递基因的困难，使它们长时间工作和安全问题受阻。例如，一项联合法国和英国的试验中，在20例SCID-X1患者中成功治疗了17例，其中只有5例发展为白血病。
Trobridge及其同事使用从泡沫逆转录病*开发出的载体，之所以这样命名是因为它在某些情况下似乎起泡。与其他逆转录病*不同，它们通常不会感染人类。他们也不太容易激活附近的基因，包括可能导致癌症的基因。
逆转录病*是基因治疗的天然选择，因为它们通过将其基因插入宿主的基因组中来工作。为了使载体更安全，Trobridge团队改变了它如何与目标干细胞进行相互作用，所以它会将自己插入到基因组的比较安全的地方。他们发现，它整合的往往是潜在的致癌基因。
“我们的目标是为SCID-X患者及其家属开发一种安全有效的治疗方法，”Trobridge说。“我们已经开始与其他科学家和医生合作将其应用到临床治疗中。他预计该疗法可能在五年内准备好进入临床试验。
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