“年10月7日，瑞典皇家科学院已决定将年诺贝尔化学奖授予德国马克斯·普朗克病原学研究所的EmmanuelleCharpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的JenniferA.Doudna博士，以表彰她们在基因组编辑领域的贡献。”
CRISPR-Cas9
图片来自———genome-engineering.org
CRISPR-Cas9基因编辑技术是一种对靶向基因进行特定DNA修饰的技术，这项技术自问世以来，一直成为基因编辑中最前沿的方法。以CRISPR-Cas9为基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，例如血液病、肿瘤和其他遗传疾病。该技术成果已应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。
我们身体的每一个细胞中都有一套基因组的复制，这是一套极其复杂的组合，它有超过2万个基因和30亿个碱基，也正是这套由A，T，C，G组成的基因组决定了我们的生老病死。随着DNA测序技术的巨大发展，人们已经可以确定许多基因在疾病中的作用，随着对基因功能的深度研究，我们还需要有一个可以控制基因的方法，然而这在活细胞中往往难以实现。基因编辑技术正是基于此应运而生，他的出现极大的增强了我们编辑DNA的能力。
图片来源：NobelPrize.org
CRISPR方法源于一个自然的发现，在大自然中一些细菌为抵抗病*的感染，在察觉到自身内部存在病*DNA时，就会制造出两种短的RNA，其中一段含有与入侵病*的序列相匹配的碱基序列，接着这两段RNA会与CAS-9的核酸酶蛋白形成复合物，当被称为“引导RNA”的那个匹配RNA在病*基因中找到目标序列时，CAS-9就会把目标DNA切断，从而让病*失活。
随着研究人员的深入研究，他们发现只要改变“引导RNA”以匹配需要编辑的目标序列，就可以在精确选定的位置编辑任何DNA，而且这不仅可以在试管中实现,还可以在活细胞的细胞核中完成。当复合物进入细胞核，就会形成一个套锁结构，附到DNA双链上，接着CAS-9会把双链打开，让它匹配到“引导RNA”上，匹配完成之后，CAS-9会用两个很小的分子剪刀把DNA切断。当目标DNA切断以后，宿主细胞会尝试修复DNA，其中占大部分比例的修复机制是随机修复，这很大概率会导致错配、缺失等，从而造成基因的失活，为了能精准修复目标序列并插入目的基因，此时研究人员将一段可以与断点互补的DNA模板一起导入细胞，用新版本的序列来代替原来版本的序列，从而完成精准修复并导入目的基因，完成基因编辑。
图片来源：NobelPrize.org
CRISPR-Cas9基因编辑技术已经广泛应用于基础理论研究并在一些疾病中进行治疗，这些研究和应用，有助于生命科学的多个领域蓬勃发展，从研究植物和动物的基因功能到药物研发和基因治疗。CRISPR-Cas9基因编辑技术以其极为高效率地定点基因组编辑优势，在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。并且CRISPR作为一种多功能基因编辑技术，可以一次性靶向许多个基因，这在研究由多个基因突变引起的复杂疾病时具有显著优势。
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