在人类的疾病中，很大一部分是由基因变异造成的，如地中海贫血等来自先天性单基因缺陷，帕金森、肿瘤等由后天多基因突变致病。而基因治疗，顾名思义，通过引入正确的基因、甚至直接修改人类基因的方式，力图“一剂治愈”，为这些疾病带来革命性的治疗手段。过去的20年里，基因治疗经历几波潮起潮落。年基因编辑荣获诺贝尔奖，更是将基因疗法推向浪尖。但是在全面开启“治愈时代”之前，我们须问：基因治疗药物开发将何时走出罕见病？如何控制载体的靶向性、安全隐患和免疫原性？从实验室到商业端，面对“百万美元”的价签，基因治疗又将如何攻克生产、支付等挑战？
在过去5年中，BCG深度参与十余个全球基因治疗大型战略、研发、商业化项目。本文结合BCG全球专家观点、数据库、项目经验等，深度探讨基因治疗领域未来发展的趋势，为考虑布局基因治疗的企业提供参照。
END在全球首个新冠疫苗有望上市的12月，中国生物工程学会与商图信息联合，将在昆明举办COVID-19疫苗/抗体研发与产业化论坛。论坛分设“新冠疫苗/抗体技术突破-创新与评价”、“新冠疫苗/抗体临床开发”、“不同技术路线下的疫苗CMC与产业化”三大专题，特邀30多位疫苗与中和抗体研发领*企业与科研单位专家与科学家，将围绕疫苗/抗体药物技术突破-创新与评价、临床开发进展以及不同技术路线下的疫苗CMC进行深度剖析，切实推进新冠疫苗/中和抗体的产业化，早日解除新冠疫情带来的威胁！欢迎联系组委会获取更多会议信息！CONTACTNFORMATIN电话+5邮箱covidbmapglobal.