四处打探，搜罗资讯，发现和健康相关的最新信息，或试译或综述或解读，争取以最快速度传递给您。本周，人类第一例在体内进行的基因组编辑治疗正式启动，这是医疗技术的重大突破。《健康快报》呈上解读。
切开一个小口，插入一点东西，再缝起来，让植入的部分融入身体，还看不出修补痕迹。听起来是不是有熟悉感？如果这是隆胸术或是外伤清创，那就没什么稀奇了。但这一切要发生在DNA上，植入的是一条基因。这是人类历史上首例体内基因编辑治疗尝试。
接受治疗的患者，叫布莱恩，44岁，是一名厨师，他患有亨特综合征，是一种罕见病，所有患者不超过名。患病原因是体内缺少一种叫IDS的酶，酶的缺失使有毒的代谢物不能够被降解，便会在细胞人累积，给心脏、大脑、骨骼等带来损害。此前布莱恩已经做过26次的手术，以挽救各种各样的机体损伤。说起来，布莱恩也算是有福之人，医院打交道，16年前，在住院时认识一位护士并相恋，女友一直给他照料和鼓励。
年11月13日，星期一，布莱恩来医院，治疗要开始了，只是执行任务的不是手术刀，而是在消毒后将针头插入静脉。这与他此前接受的酶替代疗法的过程是相似的，只不过输入的不是IDS酶，而是IDS基因，10亿计的分子将在固定位置打开布莱恩的DNA。这种疗法是精确的ZNF，即锌指核糖核酸酶技术。
锌指蛋白最早在非洲爪蟾的细胞中被发现，被用来定位基因组序，并启动特定基因的转录和蛋白质合成。布莱恩体内输入的是正常的IDS基因与ZNF改造工具，这些物质进入到肝细胞后，ZNF会在基因的特定位置打开一个口子，将IDS基因粘贴进去，这样布莱恩的肝细胞就可以合成原先缺乏的IDS酶。只要1%的肝细胞能够被基因改造，产生的酶就足以控制病情。
这是医疗史上的一个创举，，不仅找到了根治亨特综合征的办法，也为其他先天性疾病治疗带来曙光。要知道，如果没有基因疗法，以布莱恩为例，每周接受一次酶替代疗法，每年的治疗费用会高达40万美元。更麻烦的是，静脉输注的酶无法通过血脑屏障，无法预防大脑损伤。若基因治疗成功，则会一次性治愈。
美国FDA，食品药品管理局，在年8月批准了第一款基因疗法，所用的方法一般是将患者体内的免疫细胞分离出来，通过基因改造，让其可以识别癌细胞，并能对癌细胞发起攻击。最早接受实验治疗的一名女孩，体内已经5年无癌。另一个成功的个案是用基因疗法，在2个月内帮助一名罕见病儿童修复了全身80%的皮肤。
基因疗法很神奇，但也存在着风险。年，一名18岁的患者，曾因载体病毒引起的过度免疫反应而死亡，该次事件曾造成基因疗法的探索一度停滞。这项技术的要求很高，最担心的是出现所谓的脱靶，就是基因失控插入到基因组的其他位置，曾有基因的异常插入导致患者体内癌症基因被激活，让几名患儿患上了白血病。
基因疗法还存在着激烈的伦理层面的争议。年6月27日，美国新泽西的圣巴纳巴斯医学中心公布，他们创造了世界上第一批转基因婴儿，他们在为期3年的研究中，使用了卵质转移技术。实施过程是先准备好不孕夫妇的一个卵子和精子，以及另一个妇女捐献的正常卵子，通过微型机器人操作一根显微针，从损献卵子中抽出少量细胞质，然后注入到不孕妇女的卵子内，并进行受精使之怀孕。据公布的信息，经实验已有30个健康的转基因婴儿诞生。
转基因婴儿的消息公布后舆论哗然，因为基因技术存在着不确定性，可以治病，也可能致病；可以让不孕不育的人得子，可以预先治疗一些先天性疾病，甚至通过基因改造“制造超人”，但也可能“生产”出怪物。但愿科学家不会让我们的生活变成科幻电影中的恐怖世界。
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