文献：QinW,LiangF,LinSJ,PetreeC,HuangK,ZhangY,LiL,VarshneyP,MourrainP,LiuY,VarshneyGK.ABE-ultramaxforhigh-efficiencybiallelicadeninebaseeditinginzebrafish.NatCommun.Jul4;15(1):.doi:10./s---1.PMID:.
杂志：NatureCommunications
影响因子：14.7
CRISPR技术的进步，特别是碱基编辑器的发展，给遗传变异研究带来了革命性的变化。当与斑马鱼等模式生物相结合时，碱基编辑器显著加快和完善了遗传变异的体内分析。
然而，碱基编辑器受到原间隔邻近基序(protospacer邻基序，PAM)序列和特定编辑窗口的限制，阻碍了它们对广泛遗传变异的适用性。此外，碱基编辑器可能会引入意想不到的突变，并且与培养的细胞系相比，碱基编辑器在生物体中的效率往往降低。
在该研究中，设计了一套名为ABE-Ultramax(Umax)的腺嘌呤碱基编辑器(ABEs)，在斑马鱼中展示了高编辑效率和低插入和删除率(indel)。ABE-Umax编辑器套件包括具有移位、缩小或扩大编辑窗口、减少旁观者突变频率和高度灵活的PAM序列要求的ABE。这些进步有可能解决以前在疾病建模和推进基因治疗应用方面的挑战。