前言
年，被称为“基因治疗之父”的美国医学家WilliamFrenchAnderson领衔进行了一项长期临床实验，他们对一名患有腺苷脱氨酶缺乏症（ADA缺乏症）的4岁女孩进行了基因治疗。女孩由于基因存在缺陷，自身不能合成ADA，免疫功能低下，只能生活在无菌的隔离仓中。他们利用逆转录病毒将ADA基因转移到分离的T细胞中，然后将这些改造后的T细胞回输患者体内，经过一段时间的治疗后，女孩的免疫功能日趋健全，最终过上了正常的生活。这是世界上第一个基因治疗成功的范例，该案例也成为了基因治疗发展史上一个重要的里程碑，自此之后全世界陆续开展各种基因治疗的临床实验。在本篇，小编将带领大家了解基因治疗和细胞治疗的区别、基因治疗相关载体及基因治疗的研究进展等内容。
基因治疗和细胞治疗的区别
细胞是所有生物的基本组成部分，基因是具有遗传效应的DNA片段，基因支持着生命的基本构造和性能，如图1所示。细胞治疗和基因治疗并不容易划分清楚，为了更好的对其进行概括，业界普遍的做法是将细胞治疗和基因治疗合并在一起，统称为细胞基因治疗。
图1DNA和细胞的关系
细胞治疗通常是指利用某些具有特定功能的细胞的特性，采用生物工程方法获取或通过体外扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞、促进组织器官再生和机体康复等治疗功效，从而达到治疗疾病的目的。近些年，细胞治疗在癌症、糖尿病、遗传病等疾病的治疗上显示了越来越高的应用价值。
基因治疗指的是通过替换、使基因失活或将基因引入细胞来治疗疾病，可以是体内的细胞，也可以是体外的细胞。目前，随着基因治疗领域的不断发展，已经逐渐形成了多个细分领域。从基因层面可以分为基于DNA的基因治疗和基于RNA的基因治疗。基于mRNA开发的生物制剂在最近几年逐渐受到大家的广泛