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脱靶基因组编辑基因科学和医学领域的新学科 [复制链接]

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编辑:Echo

随着基因组编辑技术的不断发展,基因组编辑设计过程中的非特异性基因突变导致的脱靶效应形成了一门新的基因科学学科和医学学科。

基因编辑和检测方法,基因突变的解析方法或对照参考的不同,使基因组编辑发生脱靶效应,从而导致不同程度的副作用,*性或动力学改变。对基因组编辑产生的直接或间接的动态脱靶效应的检测,是基因编辑临床应用的关键问题。基因组编辑方法的质量是导致脱靶效应产生的决定性因素之一。基因组编辑的脱靶效应的发生机制比我们想象的更加复杂多样。在单细胞水平,基因编辑细胞的脱靶效应的异质性可以在细胞簇形成发展的过程中来定义。脱靶效应除了对基因编辑细胞本身产生影响,也会使基因序列、基因结构、基因多维构造和相关调节因子功能改变,从而影响基因编辑细胞之间,基因编辑细胞和非基因编辑细胞之间,或者非基因编辑细胞之间的相互交流和作用。因而,在基因编辑临床应用前,需要对基因组编辑脱靶的控制、检测、定义、分类和预测,进行标准化和优化。

临床应用基因组编辑后,将产生一系列新的药物。随着精确编辑的增加,基因组工程细胞和胚胎细胞的移植可能是预防和治疗遗传和非遗传疾病的替代方法。只要识别和验证疾病特异性靶基因,基因组编辑似乎可以预防和治愈任何疾病。因此,将基因组编辑推向临床应用的三个最关键和限制因素包括靶基因的疾病特异性、改善严重性疾病的治疗功效、以及基因编辑程序和材料的安全性和*性。然而,在将基因组编辑应用于患者之前,需要克服大量挑战。在这些挑战中,应该更多地

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