国内首个CRISPR基因编辑临床获受理 [复制链接]

27日，博雅辑因宣布，国家药监局药品审评中心已受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请，这也是国内首个获得受理的CRISPR基因编辑疗法临床试验申请。

自年以来，基因编辑领域持续火热。近日，国外两位女性科学家发现了基因技术中的超级工具CRISPR/Cas9基因剪刀，一举获得年诺贝尔化学奖，基因编辑技术再次走入人们视线。据梳理，仅在过去的一年半中，就至少有11项基因编辑研发项目在美国、欧盟进入临床开发阶段，其中有6项基于CRISPR基因编辑系统。而国内的基因编辑产业也已经开始呈现加速发展势头。

新开源（）外泌体、表观遗传学、干细胞研究工具、CRISPR-Cas9基因编辑工具等产品满足了前沿的新型疾病研究方向需要，因此形成了强大的产品组合优势；昭衍新药（）正在致力于打造领先的、高效的、稳定的实验动物遗传资源及基因工程技术平台，主要从事用于新药研发的动物疾病模型创建，利用基因编辑技术，开展用于新药研发的基因编辑模式动物定制服务，并进行规模化繁育。