白癜风治疗普查 http://pf.39.net/bdfyy/bdfrczy/171021/5779538.html美国加利福尼亚大学的研究者设计了一种将基因编辑组件CRISPR-Cas9递送到细胞内的新方法，并用这一方法将基因编辑组件送入了杜氏肌营养不良实验鼠的肌肉细胞，进行基因编辑。结果显示这一基因编辑治疗的方法，有能力修复抗肌萎缩蛋白的基因突变。与对照组相比抗肌萎缩蛋白修复的比例提高18倍，达到5.4%，力量增加两倍。研究报告发表在《自然生物医学工程》杂志。
这一最新的基因递送技术叫做CRISPR-Gold，是用15个金纳米粒子，绑定巯基修饰(的)寡核苷酸，然后再结合一段单股的供体DNA，RNA向导，基因剪刀Cas9。然后将这些组件封闭在一个聚合体内，该聚合体能够穿透细胞膜，进入细胞核，在细胞核内破裂，释放基因编辑组件，进行基因编辑。
现在基因编辑技术CRISPR/Cas9治疗遗传病的研究发展很快，理论上可以将发生突变的DNA剪掉，然后促成同源定向DNA修复。但是怎样将基因编辑组件送入细胞核是一个很大的挑战，目前的递送技术是采用病*载体，但是这一技术还存在一些问题。最新的技术CRISPR-Gold不需要病*载体。
研究者用金纳米粒子装载的基因编辑组件对DMD实验鼠的肌肉组织进行注射，实验鼠的肌肉细胞意识到了CRISPR-Gold标记，并把基因载体吸入细胞。然后通过一系列的细胞内的机理，基因载体破裂，将基因编辑组件送入细胞核。
实验中研究者对DMD实验鼠肌肉细胞进行的单次注射，与对照组相比抗肌萎缩蛋白修复的比例提高18倍，达到5.4%，力量增加两倍，同时实验鼠肌肉组织的纤维化减少，活动的灵敏度增加。更为重要的是这次是对抗肌萎缩蛋白的完全修复，而过去开展的基因编辑动物实验，只是将有基因突变的抗肌萎缩蛋白基因截短，恢复了基因阅读框，减缓病情。这是一个很大的进步。
(基因剪刀剪断双股DNA)
研究者认为需要开展对人类的临床实验，进一步证实这一最新的基因编辑技术对治疗人类遗传性疾病的有效性。目前研究者正在研究下一代的金纳米粒子，希望能够通过人体的血液系统进行基因编辑递送，并希望对干细胞进行基因编辑。对干细胞进行基因编辑是一个很好的目标，因为干细胞有能力自我更新和分化。
小编Vicky
DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共*策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。
上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民*局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共*策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来
