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年5月20日/医麦客新闻eMedClubNews/--杜氏肌营养不良(DMD)是一种致命的遗传疾病，是由于X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者肌肉中缺少抗肌营养不良蛋白(dystrophin)，特征是进行性肌肉退化和萎缩，导致心肌病和呼吸衰竭而过早死亡。
DMD的特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。
平均每名男婴就有1人受到影响。据估计，美国约有1.5万名男孩患有DMD，全世界估计有30万名患者。虽然很少见，但社会负担很高（美国每年的成本为7.87亿美元），存在高度不满足的需求。
▲图片来源：sarepta
尽管目前在美国、日本和欧洲部分国家已经有DMD药物获批上市，但是外显子跳跃治疗、激素和激素代替疗法等，无法真正治愈DMD，且需要长期给药。因此，能从根本上替代或纠正基因缺陷的基因疗法就成了无数患者、家庭和医生
