男性白癜风怎么治疗 http://m.39.net/news/a_6083927.html基因新药的明天，会因此充满希望吗？
至少，第一步已经迈出。
虽然，明天仍显得那么遥远，
但是，有今天的努力
才有明天的精彩
让我们在这个冬季节日
祝福每一个努力的人
有希望
有温暖
新的一年
有你有我
一路精彩！
目前最新的基因治疗充满不确定性，主要原因就是脱靶。
为什么会有脱靶发生呢？
这是因为，基因治疗中的一个主流，是CRISPR/Cas9的基因编辑。这个技术利用Cas9蛋白来切割人体的氨基酸DNA链，导致DNA自我修复并修改靶向的有缺陷的基因。
虽然，这种类型基因编辑和修复技术可用于拼接DNA，编辑基因以改变其功能，但有最大的担忧，就是在切割时容易产生脱靶切割。
脱靶，顾名思义就是Cas9蛋白质在切割时，没有切割靶向的有缺陷的基因，却错误地切割了DNA的其他区域。
脱靶导致的伤害是永久性的，不可逆转，因此，脱靶是目前基因治疗新药绕不过去的坎。
如今，一个华人学者获得了重金资助，就是为了让脱靶有改善，让基因治疗更安全。
这个学者，就是目前在俄亥俄州大学助理教授韩仁志（音）。
全美最大的肌肉退行性疾病患者组织，PPMD宣布，将资助韩教授，美元（约合3，，元），专门研究更安全的基因治疗方法。
（Ohio州立大学助理教授HanRenzhi）
这个资助看重的，是韩博士的技术，并没有采用现有的蛋白切割和修复策略。相反，他把CRISPR/Cas9修改为"基本编辑器"，可以定位和替换感兴趣的单个核苷酸。
这种基因方法，被认为是更加精准和靶向性。
“这种更精确的策略可能减少偏离靶点的效果，从而提高安全性。”PPMD的研发负责人资深副总裁AbbyBranson赞道。
这种"基础编辑器"方法可以靶向和纠正杜氏肌营养不良（DMD）基因中的特定突变，从而解决疾病的根源。她补充道。
这种技术的可能获益就是心肌功能。
目前的基因治疗肌营养不良，因为蛋白体积太大，必须截断蛋白。但是，这种方法的亮点，就是不针对营养不良蛋白，也不是需要截断的蛋白质（迷你蛋白），而是修改基因，从而可以表达全长的营养不良蛋白，PPMD表示称。
虽然希望很大，但是，因为缺少资金，无法将技术更快推进临床前的研究。
为此，PPMD专门在去年底，展开了一个募捐，为了更好地了解疾病进展和对基因编辑的反应，让有潜力的技术更快推进，为了更快地根治这个致命的退行性疾病，贡献作为患者的微博之力。
短时间内，PPMD得到了积极响应，所以才有了给韩教授这样金额的支持。对此，这位学者表示十分感动。
我非常感谢PPMD慷慨资助我们的工作。在DＭＤ患者中，心脏功能障碍的进展是一个危及生命的问题。制定DMD心肌病防治的有效策略是迫切需要的，可以挽救生命。
“我们很高兴，能探索这种新的基础编辑器方法在挽救肌营养不良症表达和心脏功能的治疗潜力。”韩教授表示道。
目前，韩教授和团队正在开发一种新的临床前模型，可以更准确地模拟DMD患者的心肌病进展。重要的是，这种新模式的产生不仅有利于这项工作，而且有利于治疗这种顽疾的未来的药物开发。
这个及时雨的资金资助预计将更快地推进这个技术的研发。
为了继续支持这项研究以及更多的有希望的研究，PPMD正在进行年度最后的募捐冲刺，这个由两个DMD男孩的妈妈PatFurlong发起的组织，正在孜孜不倦为终结DMD而日夜工作着。她们的目标，在年底前筹款60万美元。
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