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基因编辑技术有望催生艾滋病新疗法 [复制链接]

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艾滋病(AIDS)流行已超过三十多年,一直没能找到完全治愈的方式,只能依靠高效联合抗病*治疗(俗称“鸡尾酒疗法”)终身服药以减缓病情发作,延长患者生命。现在,基因编辑技术让人看到治疗艾滋病的曙光。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRISPR/Cas9技术利用靶位点特异性的RNA指导Cas蛋白对靶位点序列删除原有的基因或插入新基因序列,自问世以来已迅速成为DNA突变和编辑的一种重要技术,开创了因组编辑技术的新时代,并荣获“年度生命科学突破奖”。HIV感染难以根治的主要原因在于长期存活的细胞病*储存库(主要是静息CD4+T细胞或记忆CD4+T细胞)的存在。这类细胞中,HIV整合到细胞基因组中,以前病*的方式存在,不被免疫系统识别,抗病*药物也对其无效。HIV前病*在一定条件会被激活形成大量的HIV病*新颗粒,继而感染其它健康细胞。近期,来自美国宾夕法尼亚州天普大学(TempleUniversityinPennsylvania)的研究团队经过数年的研究,借助CRISPR/Cas9基因编辑技术成功地将HIV的前病*序列从感染的T细胞中移除,让它没办法进一步活化产生新的HIV病*颗粒,继而无法感染其它健康细胞,有望开创一种艾滋病新疗法。在此项研究中,研究人员将感染者的T细胞在实验室中进行了培养,随后通过CRISPR/Cas9基因编辑系统借助生物酶从细胞中成功移除了HIV的基因序列。这些细胞会继续生长而且功能正常,而且并未表现出任何的副作用。该研究的负责人KamelKhalili称:“这些发现对于许多方面来说都是非常重要的。研究证实我们的基因编辑系统在从T细胞的DNA中消除艾滋病*是非常有效的,它能够诱导病*基因组出现突变,永久性钝化病*复制。”Khalili认为这项研究拥有巨大的潜能,而且在三年内就应当能够进入临床实验阶段。目前研究仅局限在实验室中培养的T细胞,还没开展人体试验,另外基因编辑是否会对细胞之外的某些方面产生不良影响,进而引发健康问题也值得
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