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首个基因编辑血液疾病疗法试验开启，第一例地中海贫血患者接受治疗
2月25日，CRISPRTherapeutics和福泰制药宣布，首个基于CRISPR的基因编辑疗法——CTX已经开始了早期临床试验，主要针对β-地中海贫血、镰刀型贫血症等疾病。目前已有首例患者接受治疗。
图源：彭博社
该患者有严重的β-地中海贫血，CTX项目通过从患者体内取出造血干细胞，在体外进行编辑后注回患者体内，减少β-地中海贫血患者的额外输血需求。
目前，CTX另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的试验也已在美国启动，已有患者入组，预计年中期进行临床治疗。
研究团队计划将两项研究纳入的患者增加至45人，并形成注册数据库。（来源：彭博社）
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