基因编辑工具引起的脱靶效应一直是困扰基因编辑领域难点之一,倘若能建立安全、有效的检测手段,则会大大减弱基因脱靶对细胞造成的*性。由此,开发精准的基因编辑工具是基因治疗领域研究的热点。
年,中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究团队在《自然》(Nature)杂志上发表了一篇单碱基编辑技术存在大量的RNA脱靶的研究论文。研究人员通过全转录组RNA测序显示,BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等多个单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶现象,并且ABE7.10单碱基编辑技术可能会导致潜在的致癌风险。随后,研究人员通过点突变方式对三种单碱基编辑工具进行突变,消除存在的RNA脱靶现象,最终获得更高精度的单碱基编辑工具。这项研究揭示了单碱基编辑技术被忽视的脱靶问题。同时,该研究显示,这种脱靶问题可以通过人工改造进行优化并减小。此外,杨辉研究团队还开发了一种远超于ABE7.10的更加精准的DNA编辑工具。
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