细胞治疗专栏文章四基因编辑技术在 [复制链接]

细胞治疗专栏文章（四）

李大力,博士,华东师范大学生命科学学院研究员。近年来,围绕基因编辑技术开展了一系列的研究工作,特别是在人类疾病动物模型构建以及基因治疗方面开展了大量研究。利用TALEN和CRISPR/Cas等基因编辑技术在国际上率先建立了快速高效的大鼠和小鼠基因修饰技术体系,实现了大鼠多基因同时敲除。通过基因编辑技术定点修复突变基因,在小鼠模型中治愈了B型血友病,为血友病的治疗提供了长效解决方案。利用腺苷单碱基编辑工具实现了在小鼠胚胎内的精确单碱基突变,并成功扩充了腺苷酸单碱基基编辑工具的潜在靶向位点。证明了在脊椎动物中扩充遗传密码子的稳定性和可行性。发表SCI论文70余篇,近年来以通讯作者身份在NatureBiotechnology等杂志上发表论文26篇,其中申请基因编辑或基因治疗专利12项。